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Alnylam的罕見病藥物獲批 年均治療成本34.5萬美元

Alnylam Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ALNY) [股價 | 圖表]

Alnylam Pharmaceuticals Inc(NASDAQ: ALNY)的罕見病藥物Onpattro(patisiran)獲得美國食品藥品監管局(FDA)的批准,成爲首個采用RNA干擾(RNAi)基因沉默技術的獲批療法,同時也是首個獲批的遺傳性轉甲狀腺素蛋白(hATTR)澱粉樣變性引起的多發性神經病治療藥物。臨床試驗結果顯示,該藥物改善了患者的多發性神經病及其他症狀。

此外,該藥物的年均治療成本爲450,000美元,扣除多項抵减後在345,000美元左右。美國目前的hATTR澱粉樣變性患者不到3,000人。Alnylam預計産品兩天內上市。Onpattro正面的後期試驗結果公布後,該股股價大漲近52%,今天停牌前股價上漲3.3%,過去3個月下跌近1%,同期標普500指數(SPX)上漲近4%,道瓊斯工業平均指數(DJIA)上漲2%。

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